バイオベンチャーでマザーズのアンジェスMG(4563)は30万円付近で売りが先行 第1四半期では営業損失幅が拡大

提携先であるバイカル インクによるメラノーマを対象としたAllovectin-7 の開発の進展により、研究開発費が増加したために、6月中間期の連結営業損失が16.51億円と前年同期の11.16億円から拡大し、補助金収入の減少や子会社ジェノミディア社に関連した暖簾代償却費を特別損失として計上したために、純損失も15.70億円と前年同期の9.45億円から赤字幅が拡大したと発表している。
アンジェスMG(4563)の株価は13時08分現在、309,000円の9,000円安。

（08/01兜町ネット）

北大阪を世界有数のバイオ拠点に…府が行動計画策定へ

産官学で「推進会議」設置

　大阪府は２５日、大阪府北部の大型開発地「彩都」を核に、北大阪地区を世界有数のバイオ産業拠点に育てるための行動計画「大阪バイオ戦略」を２００８年度末に打ち出すことを明らかにした。府は財政改革の一方、バイオ振興を重点施策に打ち出しており、成果が確実に出るよう、行動計画に数値目標を盛り込んで厳しく管理する。産官学トップによる「大阪バイオ戦略推進会議」と第一線の実務者らの「大阪バイオ応援団」を８月末をめどに設置、具体策の策定を急ぐ。

　大阪バイオ戦略では、重点的な育成分野を設定する。産業集積の目標、官民での支援策などを明確にし、目標達成に向け、今後１０年間のスケジュールを立てる。また、進捗(しんちょく)状況を客観的に評価するための数値目標などを導入し、あいまいな“未来図”に終わらせないようにする。府は、北大阪に大阪大医学部（吹田市）などのほか、製薬会社の集まる道修町（大阪市中央区）も含める。

　「戦略会議」は元阪大学長の岸本忠三・千里ライフサイエンス振興財団理事長が議長で、野村明雄・大阪商工会議所会頭、橋下徹知事ら産官学のトップ１０人で作る。９月上旬の第１回会合で戦略骨子の検討に入る。

　また、「応援団」は、戦略立案への助言やベンチャー支援相談を担当する。大阪医薬品協会長の手代木功・塩野義製薬社長が団長で、アンジェスＭＧの森下竜一取締役らベンチャー経営者や医療機器メーカー役員、特許事務所で構成する。約３０人規模で、海外も含めた支援体制を整備する。

（07/25読売新聞）

日本のバイオ産業を振興するためには特許制度の見直しが必要

アンジェスMG取締役の森下竜一氏が指摘

「バイオ企業の振興のためには特許制度を見直す必要がある」と大学発バイオ・ベンチャーであるアンジェスMG取締役兼大阪大学の教授の森下竜一氏が指摘した。同氏は、日本の大学発バイオ・ベンチャー数社の製品が上市間近であることを紹介し、その源泉が特許であることを述べた。しかし、現在の特許制度では発明を権利として幅広く保護することができないという。本記事は、第７回国際バイオEXPOの特別講演「研究開発戦略と知的財産戦略のパラダイムシフト」（2008年７月４日開催）における同氏の講演「産官学連携における知財戦略とイノベーションの実現」を要約したものである。

特許はバイオ・ベンチャーの事業の根幹

　現在の医薬品は，低分子化合物によるものから抗体医薬やRNAiといった“生物製剤”へと移行している。この分野に関しては製薬大手であっても自社で技術や開発パイプラインを保有していない場合が多い。オープン・イノベーションの時代ということで，製薬大手とバイオ・ベンチャーなどとの協業が目立って増加している。
　医薬品などのバイオ産業では特許の存在がビジネスに大きな影響を与える。その一例が，通称“コーエン・ボイヤー特許”である。これは米Stanford UniversityのStanley N. Cohen氏と米University of CaliforniaのHerbert W. Boyer氏による遺伝子組換技術に関する特許である。Stanford UnivのOTL（office of technology licensing：技術移転機関）はこれを467社に対してライセンスし，200億円超のライセンス料収入を得た。さらにBoyer氏は1976年，この技術を基に米Genentech, Inc.を立ち上げた。同社は，抗体医薬などで業績を上げ，2007年度は売上高8,500億円，純利益2,400億円，時価総額は11兆円と世界第２位のバイオ企業に成長した。バイオ・ベンチャーの特徴の１つが“特許が事業の根幹を成す”という点である。バイオ・ベンチャーにとって特許は唯一かつ強力な武器である。これによって大手企業と対等な連携も可能になる。米国のバイオ産業は特許の活用によって約30年で大きく成長した。日本のバイオ産業も15～20年後には同様の成長を遂げる可能性は十分にあるだろう。

大学発バイオ・ベンチャーによる国内初の医薬品承認はもうすぐ

　日本の大学発バイオ・ベンチャーによる医薬品の第１号が間もなく上市する見込みである。再生医療の領域では，名古屋大学が関与するジャパン・ティッシュ・エンジニアリングの自家培養表皮“ジェイス”が薬事法の製造承認を取得し，現在は薬価の算定中である。
　アンジェスMGでは，2008年３月に血管再生薬“HGF”を遺伝子治療薬として日本で初めて厚生労働省に承認申請した。このように日本の大学発バイオ・ベンチャーでも成果が出始めている。

バイオ・ベンチャーが発展するために知財戦略の強化が必須

　HGFは，日本で発見された肝細胞増殖因子を血管の再生に応用したものである。米国ではすでに“VGF(165)”という血管成長因子を用いた血管再生医療の臨床研究が行われていた。このVGF(165)の特許権を持っているのがGenentechである。われわれが米国で血管再生医療を研究する際にVGF(165)の使用許諾を得ようとしたが，許可を得ることができなかった。GenentechはVGF(165)の商品化を考えており，大学といえども使用を許諾しなかった。
　日本に帰国後，われわれは，1995年に日本で肝細胞増殖因子HGFに強い血管再生作用があることを発見し，特許を持つ三菱ウェルファーマ（現 田辺三菱製薬）からHGF遺伝子の使用許諾を得て研究を開始した。このほかHGFの製造に必要な“CMVプロモータ”や“BGH poly A”についても，CMVプロモータは米University of Iowaから，BGH poly Aは米国の民間TLO（technology licensing office：技術移転機関）である米Research Corporation Technologies.（RCT）からそれぞれ使用許諾を受けるなど，プロジェクト遂行のため様々な機関と連携している。
　HGF自体は簡単に製造できる。われわれがベンチャーとして事業を運営するには武器が必要になる。その武器は特許である。アンジェスMGでは2006年にCIPOを設置し，CIPOは知財を経営に反映させるために活動している。用途拡大によるHGFのライフ・サイクルの延長も知財戦略の１つである。例えば，糖尿病による閉塞性動脈硬化症の治療にHGFが高い効果があることを確認し，「糖尿病性虚血性疾患遺伝子治療」として用途特許を取得した（特許第3877148号）。最近ではリンパ浮腫にもHGFが高い効果を発揮することを発見し，欧米に先駆けて2008年に日本で用途特許を取得した（特許第4111993号）。

iPS細胞関連技術を保護するためには特許制度の見直しが必要
　われわれは，特許のライフ・サイクル・マネジメントの一環として，HGFと別の遺伝子を併用する医療方法を研究している。日本では医師の治療行為を含む医療方法については特許として認めらないが，米国では認められている。
　最近話題になっている“iPS細胞”に関する技術に関しても，幅広い権利で技術を保護する必要がある。この技術は成人の皮膚細胞から万能細胞を生成するものである。現在の特許法では，皮膚細胞から万能細胞を生成する技術のみが権利の対象となり，他の細胞から万能細胞を生成する技術には権利がおよばない。また，遺伝子の数，種類，ベクターなどによっても異なる権利になってしまう。「細胞に遺伝子を組み込むことによって万能化させる」という技術の本質の部分に対して特許権を与え，「万能細胞を体内にいれることによって病気が治癒する」という医療方法に特許権を与えるべきである。
　特許制度は時代によって常に変化するものである。権利範囲が狭いことによって競合が増加し，投下した資本が回収できないという事態におちいる。日本にとって将来の貴重な財産になるiPS細胞を守るために，日本でも医療方法特許を認めることが必要ではないか。

（07/15NIKKEI BPnet）

アンジェス 新たなＨＧＦ遺伝子治療の特許が米国で成立

　８日引け後にアンジェスＭＧ（４５６３・東マ）が米国においてＨＧＦ遺伝子治療の特許が成立したと発表。
聴覚障害の治療や予防を対象としたもので、翌日の株価の刺激材料となりそう。
また、タカラバイオ（４９７４・東マ）やそーせい（４５６５・東マ）、Ｊ・ＴＥＣ（７７７４・ＮＥＯ）、カルナバイオ（４５７２・ＪＱ）への波及効果にも期待が集まるところ。

（07/08マネージン）

アンジェス ＭＧ<4563.T>、聴覚障害へのＨＧＦ遺伝子治療特許が米国で成立

　アンジェス　ＭＧ(4563.T: 株価, ニュース, レポート)は８日、血管新生作用などを持つＨＧＦ（肝細胞増殖因子）遺伝子による聴覚障害を対象とする新たな医薬用途特許が米国で成立したと発表した。

　聴覚障害のうち、内耳、蝸牛や聴神経の障害によって引き起こされる感音性難聴について、動物モデルでＨＧＦ遺伝子による機能回復効果が認められた。

　ＨＧＦ遺伝子治療薬の開発プロジェクトはアンジェス　ＭＧの主力プロジェクトで、幅広い領域での医薬用途について順次特許を出願する方針にある。

（07/08ロイター）

アンジェス ＭＧ<4563.T>買い気配、リンパ浮腫治療薬に関連した特許取得

　アンジェス　ＭＧ(4563.T: 株価, ニュース, レポート)が買い気配。日本でＨＧＦ遺伝子・ＨＧＦタンパク質によるリンパ浮腫を対象とした医薬用途特許が成立したと２日に発表したことが手掛かりとなっている。

　特許成立により、ＨＧＦ遺伝子かＨＧＦタンパク質を、新たな適応症であるリンパ浮腫の治療薬として独占的に製品化する権利を確保したという。同特許は米欧でも申請中としている。

　リンパ浮腫では、毛細血管から漏れ出した組織液をリンパ管を通し血液に回収する際、輸送・回収機能に障害が生じる。同社によると、これまでマッサージやサポーターを用いた圧迫療法など対症療法しかなかったが、今回の特許取得で新たな根本的な治療法の開発が期待できる。

（07/03ロイター）

次世代の核酸医薬、バイオＶＢ、技術を主導、ヒット薬特許切れ、大手製薬、連携狙う

　抗体医薬に続く次世代薬として期待を集める「核酸医薬」を巡る動きが活発になってきた。同医薬には核酸の働き方で大きく二種類あり、いずれも開発の最前線に立つのは核となる技術を持つバイオベンチャーだ。将来への布石へと日本の大手製薬企業もベンチャーとの連携強化を狙い始めた。
　「今、開発に力を入れているのが『ＤＥＢ（デブ）』カテーテル。私みたいな体形で説明すると研究費も獲得しやすくて」。二月末、大阪府豊中市内で開催されたシンポジウム。バイオベンチャーのアンジェスＭＧ創業者、森下竜一氏の言葉は会場に笑いを誘った。
　「ＤＥＢ」は森下氏が発見した「デコイ」と呼ぶ核酸を塗った医療器具の略称。動脈硬化で狭くなった心臓の血管を器具で広げ、デコイが血管が再び狭まるのを防ぐ。これまでの薬とは異なり、このタイプの核酸を使った薬は遺伝子の働きを直接調整しながら患部に働きかける。
　二月初旬にはアトピー性皮膚炎向けにデコイを配合した軟こう薬の臨床試験第二相の効果を確認。デコイ関連の研究で他社に大きく先行する同社には、大手製薬会社や研究機関からの提携の打診が次々寄せられる。
　核酸はもともと体内にある物質だが、技術の進歩で人工的に作れるようになった。自由な設計も可能で狙い通りの薬候補が作れる。自然界に存在する膨大な数の物質の中から薬候補を探し出す従来方法では臨床試験開始まで五―八年かかったが、核酸なら三年程度に短縮できるとされる。
　どうやって効率的に遺伝子まで核酸を送り届けるかという課題はあるが、欧米ではすでに技術を持つベンチャーを軸に製薬業界が動き始めている。基盤技術を持つ米アルナイラム・ファーマシューティカルズ社がノバルティスやロシュなどと提携し数百億円の資金を得たのはその一例だ。
　「このたんぱく質にくっつく核酸は作れないか」。東京大学発ベンチャー、リボミックの西山道久社長には世界中から電話やメールがひっきりなしに舞い込む。同社は「アプタマー」と呼ぶタイプの核酸で創薬を手掛けるベンチャーだ。
　アプタマーは抗体医薬と同じように病気を引き起こす細胞表面のたんぱく質にくっついて効き目を発揮する。遺伝子まで送り届ける必要がなく、実用化しやすいと言われている。
　今月初旬にはリボミックと大塚製薬の提携が表面化。バイオ分野に詳しい、いちよし経済研究所の山崎清一首席研究員は「抗体医薬での出遅れを反省したのか、日本の製薬企業がこぞってアプタマーに関心を持ち始めた」と話す。
　ヒット薬の特許が立て続けに切れる二〇一〇年を控え、国内の大手製薬企業も次世代の核酸医薬の技術に注目せざるをえない。裏を返せば、恒常的な資金難に苦しむバイオベンチャーにとって提携で研究費を手にする好機だ。核酸医薬はバイオベンチャーが現在の停滞ムードから抜け出す突破口になるのか。今後数年の動き次第では、製薬業界の地図自体が塗り替わる可能性もありそうだ。

（03/14日経産業新聞）

アンジェスＭＧ、難病治療薬を４月にも販売へ・初の商品

　遺伝子医薬品開発のアンジェスＭＧは25日、承認申請中の難病治療が厚生労働省の薬事・食品衛生審議会医薬品第１部会で了承されたと発表した。今後は同審議会薬事分科会での審議を経て製造販売承認となり、早ければ4月にも販売を始める見通し。同社初の商品になる。
　承認されたのは先天性代謝異常疾患「ムコ多糖症６型」の治療薬「ナグラザイム」。米バイオマリン・ファーマシューティカル（カリフォルニア州）から日本国内での開発・販売権を取得した。
　ムコ多糖症６型は国内に数人の患者がいるとされる進行性の難病で、有害物質の分解に必要なたんぱく質を遺伝的に持たないため骨の変形などが起きる。骨髄移植でたんぱく質を補う方法があるが、患者の肉体的負担が軽減できる薬を使った補充方法が求められている。

（02/26日経ニュース）

アンジェス ＭＧ：07年度 9カ月単体決算、当期損失は13.80億円、赤字幅拡大

※07年9ヶ月決算   (06年)　連結

売上高    1102       2357   

営業益　-1684       -730   

経常益　-1381       -356   

純利益　-1379       -335 

※07年9ヶ月決算   (06年)　単体

売上高    1062       2305   

営業益　-1514       -586   

経常益　-1358       -320   

純利益　-1380       -325 

※通期業績予想の修正（連結）

事業収益　 1800    (1800～2200)

営業利益  -2400    (-3000～2500)

経常利益  -2100    (-2700～2200)

純利益     -2100    (-2700～2200)

HGF遺伝子治療薬の国内第ＩＩＩ相臨床試験データの学会発表について

　ＨＧＦ遺伝子治療薬（以下、ＡＭＧ０００１）の末梢性血管疾患（閉塞性動脈硬化症）に対する国内第ＩＩＩ相臨床試験（以下、本臨床試験）の中間解析結果について、長野県松本市で開催されました「第４８回日本脈管学会総会」において発表されましたのでお知らせいたします。


＜発表内容の概要＞
【　試験の概要　】
　本臨床試験は全国５７施設の多施設共同治験として実施されたプラセボ対照二重盲検比較試験です。
　血行再建術の適応が困難でかつ既存の内科的治療が無効なＦｏｎｔａｉｎｅＩＩＩ度あるいはＩＶ度の重症虚血肢を有する閉塞性動脈硬化症患者を対象としました。治験実施計画書の基準に適合した被験者をＡＭＧ０００１群あるいはプラセボ群に２：１にランダム化し、治験薬を下肢の虚血部位に４週間の間隔をあけて２回筋肉内投与し、その後８週間観察しました（治療期間：１２週間）。
　有効性を検証するための主要評価項目は、「治験薬投与１２週後の安静時疼痛（ＶＡＳ（Ｖｉｓｕａｌ　Ａｎａｌｏｇｕｅ　ｓｃａｌｅ））又は虚血性潰瘍の大きさの改善率」としました。
　なお、有効性については、４０例（ＡＭＧ０００１群２７例、プラセボ群１３例）を対象とし、安全性については、４１例（ＡＭＧ０００１群２８例、プラセボ群１３例）を対象として評価いたしました。


【　解析結果　】
１）主要評価項目
　治験薬投与１２週後の安静時疼痛又は虚血性潰瘍の大きさの改善率は、ＡＭＧ０００１群の７０．４％（１９／２７例）に対し、プラセボ群は３０．８％（４／１３例）であり、両群の差は統計学的に有意でありました（ｐ＝０．０１４）。


【　主要評価項目（１２週後における改善の有無）　】

　添付資料をご参照ください。

２）その他の評価項目
・ＦｏｎｔａｉｎｅＩＶ度の被験者における虚血性潰瘍の改善率は、ＡＭＧ０００１群の１００．０％（１１／１１例）に対し、プラセボ群は４０．０％（２／５例）でした（ｐ＝０．０１８）。
・ＦｏｎｔａｉｎｅＩＩＩ度の被験者における安静時疼痛の改善率は、ＡＭＧ０００１群の５０．０％（８／１６例）に対し、プラセボ群は２５．０％（２／８例）でした（ｐ＝０．３８８）。
・クオリティー・オブ・ライフ（ＱＯＬ）については、ＳＦ－３６の下位尺度（「身体的機能」、「日常役割機能（身体）」、「体の痛み」、「全体的健康感」、「心の健康」、「日常役割機能（精神）」、「社会生活機能」、「活力」）の８項目中、「日常役割機能（身体）」以外の７項目においてＡＭＧ０００１群で改善する方向にあり、特に２項目（「体の痛み」および「心の健康」）において、ＡＭＧ０００１群はプラセボ群に比較し有意に改善させました（ｐ＝０．０３６、ｐ＝０．０２３）。
・安全性については、血清中のＨＧＦ濃度については、ＡＭＧ０００１による上昇は認められず、本臨床試験の用法・用量においてＡＭＧ０００１はＨＧＦ全身循環に影響を与えないことが示唆されました。
・副作用（治験薬との因果関係が否定できない有害事象）については、ＡＭＧ０００１群（２８例）では１８例２８件、プラセボ群（１３例）では７例１５件であり、両群の発現率は同様でありました。
・重篤な有害事象については、ＡＭＧ０００１群（２８例）では６例８件、プラセボ群（１３例）では３例４件に発生しましたが、いずれも治験薬との因果関係は無いかあるいは関連性は低いと判断されました。

　当社は、本臨床試験によって、重症虚血肢に対するＡＭＧ０００１による血管新生療法の有用性が明確に示されたことは、医療上の意義が高いものと考えております。

　一方、ＡＭＧ０００１については、新規性の高い薬剤でもあり、当社は、今後も、長期の安全性面等について慎重にフォローしながら、承認取得に向けた準備を進めてまいります。

（10/29アンジェスMG　IR）

進化するバイオ技術―産学連携で新薬の芽、バイオＶＢ

バイオＶＢ　国内に５００社　
遺伝子薬開発や研究支援　
上場・提携…増す存在感
　大学の研究成果を基に新薬の開発を目指したり、研究機器などを提供したりするバイオベンチャーは現在、国内に約五百社。東証マザーズや大証ヘラクレスなどの新興市場に株式を公開した企業も十社以上に達した。中でもアンジェスＭＧは、臨床試験（治験）を進めてきた遺伝子治療薬で有効性を確認、厚生労働省に製造販売承認の申請準備を進めるなど具体的な成果も見え始めている。
　大阪大学の研究成果を基にＨＧＦ（肝細胞増殖因子）の遺伝子を使った血管疾患の治療薬などを開発しているのがアンジェスＭＧ。大学発バイオベンチャーの草分け的な存在で、二〇〇二年九月に東証マザーズに上場、時価総額は七百億円前後に達する。
　注目を集めるのは、糖尿病などで足の血流が悪くなる末梢（まっしょう）性血管疾患の遺伝子治療薬だ。体に入ったＨＧＦ遺伝子がつくるたんぱく質の作用により、新しい血管がつくられ病状の進行をくい止める。
　六月には国内で実施していた第三相の治験で七〇・八％の改善率があったと発表。現在、厚生労働省に承認申請する準備を進めている。承認されれば先進国で初の遺伝子治療薬がバイオベンチャーの手で生まれることになる。
　開発中の新薬で海外のメガファーマ（巨大製薬会社）と提携した企業も現れた。そーせいグループは開発中の慢性閉塞（へいそく）性肺疾患の治療薬の販売、開発権を総額約二百十億円でスイスのノバルティスに供与した。一〇年の承認申請を目指し臨床開発を進めている。
　新薬開発だけでなく、遺伝子の解析など研究支援型のバイオベンチャーの活躍も見逃せない。
　スイスのロシュグループや独キアゲン、米インビトロジェンなど名だたる医療機器メーカーにＤＮＡ（デオキシリボ核酸）の抽出精製装置をＯＥＭ（相手先ブランドによる生産）供給するのがプレシジョン・システム・サイエンス（ＰＳＳ）だ。磁気を帯びた物質を使い、自動的に血液などからＤＮＡを抽出できる仕組みを考案、日米欧で特許を取得しており、世界の企業から引き合いが来る。
　熊本大学発ベンチャーのトランスジェニックは体内で抗体をつくる「Ｂ細胞」を多く持つよう遺伝子を改変したマウスを使い、抗体を作成する技術を開発。マウスの体内にウイルスを入れると、マウスの体内にそのウイルスに対する抗体ができる仕組みだ。
　一方、バイオベンチャーは新株発行などで資金を集め、収益に先行する形で研究開発を進めるため赤字に陥りやすい特徴もある。新薬開発を目指す場合、臨床試験という過程を経るため時間も必要になる。資金難に苦しむ企業も少なくない。バイオ産業のすそ野をさらに広げるためには、国や地方自治体の支援に加えて、バイオに投資するベンチャーキャピタルなど投資家の育成も欠かせない。

（9/14日経産業新聞）

アンジェスＭの子会社の開発案件が助成金対象に

　アンジェス　ＭＧ <4563> が有力な創薬ベンチャーとして存在感が高まっている。８月３１日、子会社ジェノミディアによるがん免疫療法剤開発プロジェクトが、新エネルギー・産業技術総合開発機構の助成対象になったと発表した。年間開発費の３分の２が助成されるもので、まずは０８年３月２０日までに７８５０万円を得る予定。アンジェスＭの来０８年１２月期から営業外利益のプラス要因になる見込み。
　また９月２日にはテレビ番組を通じ、舛添要一厚生労働大臣が難病のムコ多糖症に対する２型治療薬の承認を急ぐと表明。アンジェスＭでは６型の国内承認申請を８月１３日に行っていた。２型とは別物になるが、同じムコ多糖症の治療薬として６型も早期承認に向かう可能性が十分ある。アンジェスＭでも「承認に向けたフォローの風」（広報担当）とみている。

（9/4株式新聞）

バイオベンチャー、外国人持ち株比率上昇・11社中９社

　新薬開発や研究支援などを手掛ける上場バイオベンチャーの外国人持ち株比率がじわりと上昇している。直近の有価証券報告書などによると、11社のうちアンジェスＭＧなど9社の持ち株比率が上昇した。バイオベンチャーは赤字の企業が目立ち、国内の投資家は敬遠しがちとされる。一部外国人投資家の間に、最近の開発成果をもとにバイオ銘柄を見直す動きが出ているとの指摘がある。
　新薬開発を目指す創薬系のバイオベンチャーでは4社すべてで持ち株比率が上昇した。とりわけ1年前に比べて大きく増えたのがアンジェスだ。2007年6月末時点の外国人持ち株比率は8.7％で、1年前を5.9ポイント上回る。06年10月に36万円を付けた株価は、最近60万円前後で推移する。
　アンジェスは開発を進める遺伝子治療薬で有効性を確認し厚生労働省への製造販売承認申請を準備中。モルガン・スタンレー証券の村岡真一郎アナリストは「新薬申請への期待から海外の機関投資家の資金が入っているようだ」と分析する。
　そーせいグループの外国人の持ち株比率は、07年3月末時点で49.2％と1年前に比べ2.3ポイント上昇した。海外で会社説明会を年に数回開いており「海外の機関投資家はビジネスモデルに理解がある」（前川裕貴副社長）という。
　そーせいはスイスの大手製薬、ノバルティスに210億円で肺疾患の治療薬の開発権を供与している。海外の機関投資家が開発品目の将来性を評価しているようだ。
　研究支援系のバイオベンチャーでは試薬などを手掛けるタカラバイオが5.2％（07年3月末時点）と1年前に比べ3.9ポイント上昇した。試薬販売が好調で前期に創業初の経常黒字に転じた。遺伝子破壊マウスのトランスジェニックも1年前より比率が上昇した。
　いちよし経済研究所の山崎清一首席研究員は「一部に割安感のある銘柄もある。赤字でも開発段階の進んだ薬の候補物質を持つ企業が海外の機関投資家から評価されている」と指摘する。

（9/5日経ニュース）

アンジェスＭの子会社の開発案件が助成金対象に

　アンジェス　ＭＧ <4563> が有力な創薬ベンチャーとして存在感が高まっている。８月３１日、子会社ジェノミディアによるがん免疫療法剤開発プロジェクトが、新エネルギー・産業技術総合開発機構の助成対象になったと発表した。年間開発費の３分の２が助成されるもので、まずは０８年３月２０日までに７８５０万円を得る予定。アンジェスＭの来０８年１２月期から営業外利益のプラス要因になる見込み。
　また９月２日にはテレビ番組を通じ、舛添要一厚生労働大臣が難病のムコ多糖症に対する２型治療薬の承認を急ぐと表明。アンジェスＭでは６型の国内承認申請を８月１３日に行っていた。２型とは別物になるが、同じムコ多糖症の治療薬として６型も早期承認に向かう可能性が十分ある。アンジェスＭでも「承認に向けたフォローの風」（広報担当）とみている。

（9/4株式新聞）

アンジェスＭＧ、子会社ジェノミディアの開発プロジェクトがNEDO

　独立行政法人新エネルギー・産業技術総合開発機構（以下、NEDO）は、イノベーションの連続的な創出を促進することを目的として、平成19 年度「イノベーション実用化助成事業（研究開発型ベ
ンチャー技術開発助成事業）」の研究テーマを公募しておりましたが、この度、当社子会社のジェノミディア株式会社（以下、ジェノミディア）が提案しておりましたHVJ エンベロープベクター（以下、HVJ-E ベ
クター）を利用したがん免疫療法剤の開発プロジェクトが、同助成事業の対象として採択されましたのでお知らせいたします。

（9/3BTJ）

アンジェス、韓国で特許が成立

　アンジェスＭＧ（マザーズ）　<4563>　は２９日、韓国においてＨＧＦ遺伝子治療を広範にカバーする基本特許が成立したと発表した。この特許はアンジェスが現在開発中の末梢性血管疾患および虚血性心疾患はもとより、他の疾患への適用拡大も含め、ＨＧＦ遺伝子治療薬の臨床開発プロジェクトを協力かつ広範にサポートするものという。

（8/29ラジオNIKKEI）

アンジェスＭＧ、難病治療薬の承認申請、来年認可の可能性

　東証マザーズ上場で遺伝子医薬品開発のアンジェスＭＧは開発を進めていた難病治療薬について厚生労働省に承認申請した。同薬は六月に希少疾病用医薬品の指定を受けており、優先的に承認審査が受けられる。二〇〇八年中にも認められる可能性があるという。
　申請したのは先天性代謝異常疾患「ムコ多糖症ＶＩ型」の治療薬「ナグラザイム」。アンジェスが米バイオマリン・ファーマシューティカル（カリフォルニア州）から国内での開発・販売権を取得した。承認を受ければ、同社が販売する初の商品となる。
　ムコ多糖症ＶＩ型は有害物質の分解に必要なたんぱく質を持たないために起きる。骨髄移植でたんぱく質を補充する治療法もあるが、患者の体への負担が大きい。薬で補充できれば負担軽減できる。今回の承認申請は国内の患者数が数人という難病のため、欧米の臨床試験データを活用した。

（8/17日経産業新聞）

創薬バイオベンチャー、アンジェス――開発進展に高評価

「強気」が大勢
株価、割安の声も
　創薬バイオベンチャーのアンジェスＭＧ（４５６３）に対して「強気」の投資判断をするアナリストが目立つ。遺伝子治療薬の国内開発における進展が評価されている。アンジェスは同治療薬に関して臨床試験の最終段階（第三相）で有効性を確認し、承認申請の準備を進めると発表している。今後は承認取得の時期や、遺伝子治療薬の米国での開発動向が焦点になりそうだ。
　アンジェスは大学発の創薬型バイオベンチャーの草分け的な存在で、阪大の研究成果を元にＨＧＦ（肝細胞増殖因子）の遺伝子を使った血管疾患の治療薬などを開発している。
　会社側は二〇〇七年十二月期連結業績見通しを幅を持たせて公表している。中間値をとると売上高が前期比三一％減の二十億円、経常損益は二十四億五千万円の赤字（前期は十一億三千七百万円の赤字）となる。研究開発費は前期比八％増の四十一億五千万円を投じる。
　新光証券の岩田俊幸氏は「開発段階が進むほど費用がかかり、赤字幅が拡大する」と創薬系バイオベンチャーの事業構造を解説。いちよし経済研究所の山崎清一氏も「創薬バイオベンチャーの評価は足元の業績ではなく開発品で判断するべき」とみる。
　注目は、糖尿病などで足の血流が悪くなる末梢（まっしょう）性血管疾患の遺伝子治療薬だ。六月十四日に国内の第三相臨床試験で七〇・四％の改善率があったとの結果を発表し、厚生労働省に承認申請する準備を進めている。申請時期は〇七年末から〇八年前半との見方が大勢だ。
　国内の上場創薬バイオベンチャーで新薬の承認申請準備に入ったのはアンジェスが初めて。「先進国初の遺伝子治療薬の発売に向け一歩前進した」（野村証券の渡辺未奈氏）との評価が多い。
　今後の焦点は厚労省から許可取得の時期と米国の開発動向だ。新光証券の岩田氏は許可取得の時期を「〇八年十月から十二月」と予測。一方、野村証券の渡辺氏は「申請から取得まで一年以内が最良のシナリオだが、予想以上に時間を要する可能性もある」とみる。
　末梢性血管疾患の遺伝子治療薬の国内市場規模は「百億円から二百億円」（いちよし経済研究所の山崎氏）との見方がある。モルガン・スタンレー証券の村岡真一郎氏は「国内より市場規模の大きい米国での開発成功は成長に必要不可欠」と指摘する。
　株価は六月中旬の遺伝子治療薬の臨床試験結果の発表後、七十九万三千円に急伸したが、最近は六十万円台前半で推移する。三月に一株六十三万四千三百八十円で公募増資を実施しており「個人投資家の利益確定売りに押された」（いちよし経済研究所の山崎氏）ようだ。
　目標株価はいちよし経済研究所の山崎氏が九十万円、新光証券の岩田氏が九十万八千円、モルガン・スタンレー証券の村岡氏が八十万円としている。野村証券の渡辺氏も「割安感があり上値余地はある」と判断している。
【表】アナリストによるアンジェスＭＧの連結業績予想　　　　
〓〓　　上段は０７年１２月期、下段は０８年１２月期で会社予想は０７年１２月期。単位百万円、カッコ内は前期比増減率％、▲は減少または赤字　　〓〓
アナリスト　　売上高　　経常損益　　最終損益　　投資判断
岩田　俊幸氏（新光証券）　　２，０００（▲３１）　　▲２，２９０（赤字拡大）　　▲２，２９０（赤字拡大）　　強気
２，６９３（３５）　　▲１，７７４（赤字縮小）　　▲１，７７４（赤字縮小）　　　　
村岡真一郎氏（モルガン・スタンレー証券）　　２，０００（▲３１）　　▲１，９００（赤字拡大）　　▲１，９１０（赤字拡大）　　強気
２，１００（５）　　▲２，３００（赤字拡大）　　▲２，３１０（赤字拡大）　　　　
山崎　清一氏（いちよし経済研究所）　　２，０１０（▲３１）　　▲２，４９０（赤字拡大）　　▲２，４９０（赤字拡大）　　強気
２，３１０（１５）　　▲２，２９０（赤字縮小）　　▲２，２９０（赤字縮小）　　　　
渡辺　未奈氏（野村証券）　　２，０８０（▲２９）　　▲２，２６０（赤字拡大）　　▲２，２６０（赤字拡大）　　強気
３，９４０（８９）　　▲１，９３０（赤字縮小）　　▲１，９３０（赤字縮小）　　　　
会社予想　　１，８００～２，２００　　▲２，２００～▲２，７００　　▲２，２００～▲２，７００　

（7/17日経金融新聞）

アンジェス ＭＧ、ＨＶＪ─Ｅベクターの基本特許を取得

　アンジェスＭＧ<4563.T>は１１日、遺伝子治療などで遺伝子の運搬役を果たすＨＶＪ─Ｅ（センダイウイルス・エンベロープ）ベクターの基本特許を取得したと発表した。

　ＨＶＪ─Ｅベクターはすでに研究用試薬として他社にライセンスされ商品化されているが、今回の特許取得で権利関係が確定し、今後の同社の研究開発の基盤を強化する見通し。同社では試薬だけでなく医薬品分野への応用研究を進めてＨＶＪ─Ｅベクターの用途を広げたい考え。

（7/11ロイター）

バイオ大手のアンジェス MG(4563)が「NF-KBデコイオリゴ」に係る第Ⅱ相臨床試験の症例登録を完了

昨年10月より進めていた「NF-KBデコイオリゴ」のアトピー性皮膚炎領域における第Ⅱ相臨床試験の目標症例数の登録が完了したと発表している。
株価は09時16分現在、638,000円の9,000円高。

（7/10日経ニュース）

アンジェスMG、第一種医薬品製造販売業許可の取得のお知らせ

　当社は、6月15日、東京都より、第一種医薬品製造販売業許可(以下、本許可)を取得いたしましたのでお知らせいたします。

http://ir.nikkei.co.jp/irftp/data/tdnr1/home/oracle/00/2007/261403b/261403b0.pdf

＜東証＞武田が安い――「新興バイオ株に資金移動」の声

武田やアステラスといった医薬品株の一角が安い。武田は朝方こそ高く始まったが、その後は下げに転じ一時は前週末比50円安の7970円まで下落した。東海東京調査センターの赤羽高シニアアナリストは「主力の糖尿病治療薬が米国で添付文書の修正を求められるなど、米国市場でのシェア拡大期待が剥落したことが引き続き響いているほか、業績発表後で材料出尽くし感がある」と話す。また「アンジェス（マザーズ、4563）が開発中の遺伝子治療薬について臨床試験の第三相試験で有効性を確認した、と発表したことから、機関投資家の一部が大手医薬品株を売ってバイオ関連の新興企業の銘柄を物色し始めている」とも指摘する。
　赤羽氏は武田の投資判断を５段階評価のうち最上位の「１」とし、「株価も１万円台を目指せる」とみているが、「まずは４―６月期の業績発表まで株価上昇に一服感が広がる」と予想している。
　きょうの医薬品株はアステラス（4503）やエーザイ（4523）といった海外展開が目立つ銘柄が売られている。半面、新興株ではそーせい（マザーズ、4565）が高い。

（6/18日経ニュース）

レーティング―4563アンジェスMG

野村―アンジェスMG(4563)　「2」→「2」

ＭＳ―アンジェスMG(4563)　「Overweight-V」継続　目標株価70万円→80万円

新光―アンジェスMG(4563)　｢2+｣→「1｣

＜マザーズ＞アンジェスが高い 遺伝子治療薬への期待で

高い。前場に前日比８万円高い79万3000円まで上げる場面があり、２月23日以来約４カ月ぶりの高水準となった。後場は上げ幅をやや狭めたものの、前日終値を上回って推移している。14日、開発中の遺伝子治療薬について国内臨床試験（治験）で有効性を確認したと発表。将来の業績回復への期待を持った投資家の買いが集まった。現時点の売買高は約3100株で、前日日通し（1517株）の２倍程度に膨らんでいる。

（6/15日経ニュース）

新光証がアンジェスを「１」に格上げ

　新光証券は１５日付でアンジェスＭＧ（マザーズ）　<4563>　の投資判断を「２＋」から「１」に引き上げた。企業価値は株価ベースで８６万５０００円。昨日、会社側がＨＧＦ遺伝子治療薬「ＡＭＧ０００１」の国内第３相臨床試験で有効性を確認したと発表したことを受けたもの。リポートでは「日本での上市確率が高まったことから割引率を日本が７．５％、米国を９％に変更し約７８５億円（従来は割引率１０％で６４１億円）。それ以外の薬剤に関しては前回の評価で計算すると同社の企業価値は約１００７億円（株価８６万５０００円）と試算」などとしていた。
　また、新光証では同薬の承認申請は０７年１２月末、上市（販売開始）時期は０８年第４四半期（１０～１２月）と予想している。

（6/15ラジオNIKKEI）

アンジェスＭが３日続伸――野村証は「先進国初の遺伝子治療薬発売に向けてまた前進」と高評価

　アンジェス　ＭＧ<4563.T>が３日続伸。一時、８万円高の７９万３０００円まで買われている。同社は１４日引け後、ＨＧＦ遺伝子治療薬の末梢性血管疾患に対する国内フェーズ３試験の中間解析において、良好な結果が得られたと発表した。野村証券ではこの結果をポジティブに評価し、１４日付でレーティング「２」（やや強気）を継続した。同証では、日本と米国でのＨＧＦ遺伝子治療薬の発売確度が高まったと判断し業績予想を上方修正。理論株価は８２万円と試算している。

（6/15株式新聞ニュース）

マザーズのアンジェスMG(4563)が窓を明けて急騰 HGF遺伝子治療薬の効果を確認

HGF遺伝子治療薬の国内第Ⅲ相臨床試験の中間解析を行った結果、同薬の有効性が確認されたと発表したことが好感されている模様。
株価は09時58分現在、764,000円の51,000円高。

（6/15兜町ネット）

4563アンジェス 777000（+64000）

買い気配から。フェーズ３での有効性確認が好感されているようだ。ＨＧＦ遺伝子治療薬のフェーズ３において有効性に顕著な差が認められたと発表、承認申請に向けた準備を進めていくと。なお、モルガンではポジティブと評しており、バイオ関連3社の目標株価引き上げに伴って、アンジェスについては70万円から80万円に引き上げたもよう。

（6/15フィスコ）

レーティング―4563アンジェスMG

野村―アンジェスMG(4563)　「2」→「2」

ＭＳ―アンジェスMG(4563)　「Overweight-V」継続　目標株価70万円→80万円

１５日アンジェスが買い気配、新薬開発が前進

　アンジェスＭＧ（マザーズ）　<4563>が買い気配で始まった。同社が前日に、ＨＧＦ遺伝子治療薬（開発コードＡＭＧ０００１）の末梢性血管疾患（閉塞性動脈硬化症）に対する国内第３相臨床試験の中間解析の結果、ＡＭＧ０００１群とプラセボ（偽薬）群との間において、有効性に顕著な差が認められたと発表したことが好感されている。
　糖尿病などで下肢の血管が壊死する症状を改善する。２７症例で、改善率は７０．４％だったという。年内にも厚生労働省に製造販売承認を申請する方針で、早ければ来年末の認可になる見通し。銀行系証券のアナリストは「先進国で初めての遺伝子治療薬として注目度が高く、日本のバイオベンチャーの評価が高まる可能性がある」としていた。
　ＨＧＦ遺伝子治療薬の末梢性血管疾患及び虚血性心疾患の両領域の日米欧の販売権は、第一三共　<4568>に供与している。米国ではフェーズ２段階だが、業界ではピーク時年商１０００億円以上になるとの見方が多い。

（6/15ラジオNIKKEI）

6/14夜場

＜6/14　22：45kabu.com＞

約定金額ランキング　1位4563　9056000

値上がり率ランキング　3位4563　790000　+77000（+10.79%）

・22：46現在　799000　+86000（+12.06%）

＜6/14　22：50kabu.com＞

約定金額ランキング　1位4563　9855000

値上がり率ランキング　2位4563　799000　+86000（+12.06%）

＜6/14　22：55kabu.com＞

約定金額ランキング　1位4563　9855000

値上がり率ランキング　1位4563　799000　+86000（+12.06%）

＜6/14　23：00kabu.com＞

約定金額ランキング　1位4563　9855000

値上がり率ランキング　2位4563　799000　+86000（+12.06%）

＜6/14　23：59kabu.com＞

約定金額ランキング　4位4563　11468000

値上がり率ランキング　1位4563　813000　+100000（+14.02%）

アンジェスＭＧ、遺伝子治療薬に顕著な有効性

　アンジェスＭＧ（マザーズ）　<4563>　は１４日、ＨＧＦ遺伝子治療薬（開発コードＡＭＧ０００１）の末梢性血管疾患（閉塞性動脈硬化症）に対する国内第３相臨床試験の中間解析の結果、ＡＭＧ０００１群とプラセボ（偽薬）群との間において、有効性に顕著な差が認められたと発表した。

（6/14ラジオNIKKEI）

医療ベンチャーのアンジェス MG(4563)は75日線で切り返す 再び高値奪還が視野に

厚生労働省が6月5日付けで、酵素補充療法を目的として開発されたムコ多糖症Ⅵ型治療薬“Naglazyme”を希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）に指定したことから、研究開発費に対する助成金の交付、優先的な承認審査の実施、再審査期間の延長等の措置が受けられることとなったと発表したことが手掛かり材料となって、先週末に買われたものの、一昨日からは利益確定売りが先行。ただ、75日線どろで踏みとどまったことが買い安心感をもたらしたのか、本日は切り返して高値奪還を窺う展開となっている。
12時43分現在の株価は、30,000円高の665,000円。

（6/13兜町ネット）

アンジェス、難病治療薬が希少疾病用医薬品指定を受け上昇

　８日の新興企業向け株式市場で、日経ジャスダック平均株価は続落。大引け（確報）は前日に比べ５円97銭安の2053円84銭だった。日経平均の大幅下落を受けて投資家心理が悪化し、前場から時価総額上位銘柄など主力を中心に売られる展開となった。週末のポジション調整の売りも出たほか、「金利上昇を受け、財務体質の弱い企業が多い新興株市場に買い手控え感が生じた」（国内証券のストラテジスト）との見方もあった。東証マザーズ指数と大証ヘラクレス指数もそろって続落した。
　ジャスダック市場の売買代金は概算で415億円、売買高は3100万株だった。楽天、ニューフレア、Ｔワークス、インデックス、エイチアイが下落。半面、イートレード、ジーダット、データアプリ、コムチュアが買われた。主力銘柄で構成するＪストック指数は続落。新規上場したタカギセイコは公開価格（600円）を３％上回る619円で初値を付けたが、終値は580円と公開価格を割り込んだ。
　東証マザーズ指数の終値は前日比8.22ポイント安の901.03だった。サイバー、フリービット、ＡＣＣＥＳＳ、ディーエヌエが下落。一方、開発中の難病治療薬が厚生労働省の希少疾病用医薬品指定を受けたアンジェスが上昇したほか、ＣＣＩ、Ｅキャッシュ、アクロディアも高かった。上場２日目のイントラマトは公開価格（18万5000円）の２倍近い36万5000円で初値を付け、後場には値幅制限の上限（ストップ高）となる初値比５万円高の41万5000円まで買い進まれた。
　大証ヘラクレス指数の終値は前日比27.26ポイント安の1481.05だった。金利上昇を受け、不動産ファンドを運営するダヴィンチとＡＳＳＥＴが下落。ネクスジェン、大証、アマガサも安かった。半面、ウェブドゥ、ＺＥＮＴＥＫ、アイフリーク、ｆｏｎｆｕｎが上昇した。

（6/8日経ニュース）

アンジェス 654000（+21000）

<14：02>活況。希少疾病用医薬品への指定が好感されているようだ。アンジェス社は7日、厚労省が「ムコ多糖症6型治療薬」を希少疾病用医薬品に指定したと発表している。同薬は、米社から国内での開発及び販売権を取得した医薬品。また、アトピー性皮膚炎の重症の成人患者向けに新しい治療法を開発したとの一部報道も支援材料と見られる。

（6/8フィスコ）

アンジェスMが反発―厚労省による希少疾病用医薬品指定を材料視

アンジェスMGが3万円高の66万3000円まで買われて反発している。

7日付で、「厚生労働省が5日、ムコ多糖症６型治療薬「Naglazyme」を希少疾病用医薬品に指定した」と発表し、材料視されている。

この治療薬は米メーカーから同社が日本国内での開発および販売権を取得した。米国および欧州では既に上市されており、今後は欧米での臨床試験データを活用、早期の承認申請を進めているという。また、8日付日経新聞で「東京医科歯科大学、大阪大学の研究グループとともに重症のアトピー性皮膚炎患者向けの新しい治療法を開発した」と報じられたことも支援材料となったもよう。

（6/8株式新聞ニュース）

アンジェスが反発――「希少疾病用医薬品指定」を好感

反発。前日比２万2000円高の65万5000円まで買われる場面があった。前日７日、開発中の難病治療薬が厚生労働省の希少疾病用医薬品指定を受けたと発表したことが手掛かり。指定を受けたのは先天性代謝異常疾患「ムコ多糖症６型」の治療薬「ナグラザイム」で、優先的な承認審査を受けられるなどのメリットがある。いちよし経済研究所の山崎清一主任研究員は「ナグラザイムの商品化の可能性が高まった」と分析したうえで、「業績への影響は大きくないが、将来的な業績成長に必要な自社販売の第一弾として意味がある」と指摘。「国内患者が数人の難病の治療薬を販売することで、バイオベンチャーの（社会的な）存在意義を示せる」とも話していた。
　「東京医科歯科大学の横関博雄教授と大阪大学の金田安史教授、アンジェスＭＧの研究グループは、アトピー性皮膚炎の重症の成人患者向けに新しい治療法を開発した」（８日付の日本経済新聞朝刊）とも伝わった。ただ、今のところ治験（臨床試験）の予定はないとのことで、買い材料視する動きは限られている。

（6/8日経ニュース）

医療ベンチャーのアンジェスMG(4563)が節目の640,000円を突破 ムコ多糖症Ⅵ型治療薬が希少疾病用医薬品に

厚生労働省が6月5日付けで、酵素補充療法を目的として開発されたムコ多糖症Ⅵ型治療薬“Naglazyme”を希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）に指定したことから、研究開発費に対する助成金の交付、優先的な承認審査の実施、再審査期間の延長等の措置が受けられることとなったと発表したことが手掛かり材料となって、買いを集めている模様。
株価は09時36分現在、651,000円の18,000円高。

（6/8兜町ネット）

アンジェスＭＧ、「Ｎａｇｌａｚｙｍｅ」が希少疾病用医薬品に指定される

ムコ多糖症ＶＩ型治療薬「Ｎａｇｌａｚｙｍｅ」の希少疾病用医薬品指定のお知らせ

　厚生労働省は、６月５日、ムコ多糖症ＶＩ型治療薬“Ｎａｇｌａｚｙｍｅ”（一般名：ｇａｌｓｕｌｆａｓｅ）を、希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）に指定いたしましたのでお知らせいたします。

　Ｎａｇｌａｚｙｍｅは、当社が米国ＢｉｏＭａｒｉｎ　Ｐｈａｒｍａｃｅｕｔｉｃａｌ　Ｉｎｃ．から国内での開発及び販売権を取得した医薬品で、ムコ多糖症ＶＩ型患者で欠損している酵素を外部から補う、いわゆる酵素補充療法を目的として開発された薬剤です。ムコ多糖症ＶＩ型に対する治療法としては、骨髄移植術がありますが、ドナー確保の問題や移植に伴うリスクがあり、より安全で有効な治療法が求められています。一方、米国及び欧州において、Ｎａｇｌａｚｙｍｅは既に上市されており、国内においても患者団体や学会から早期使用の要望が高いことから、当社は、欧米での臨床試験データを活用し、早期に承認申請すべく準備を進めております。

　希少疾病用医薬品への指定は、医療上の必要性が高いにも関わらず、対象患者数が少ない難病等に対する医薬品の研究開発促進制度に基づいています。
　希少疾病用医薬品への指定は、対象患者数が５万人未満であること、医療上の必要性が高いこと等、薬事法の指定要件に該当することが条件とされており、指定を受けた場合には、研究開発費に対する助成金の交付、優先的な承認審査の実施、再審査期間の延長等の措置が受けられます。

＜ご参考＞
１．ムコ多糖症ＶＩ型（ＭＰＳ（ｍｕｃｏｐｏｌｙｓａｃｃｈａｒｉｄｏｓｉｓ）　ＶＩ）
　ムコ多糖症ＶＩ型（マロトー・ラミー症候群）はＮ－ａｃｅｔｙｌｇａｌａｃｔｏｓａｍｉｎｅ　４－ｓｕｌｆａｔａｓｅという酵素の欠如により起こる消耗性の遺伝性疾患です。この酵素が欠損しているため、ライソゾームに複合糖質や複合グリコサミノグリカン（ＧＡＧｓ）が蓄積し、細胞、組織、臓器系統に進行性の機能不全を引き起こします。

２．Ｎａｇｌａｚｙｍｅ
　Ｎａｇｌａｚｙｍｅはムコ多糖症ＶＩ型に対して世界で初めて適応承認を受けた酵素補充療法剤です。
　欧米における臨床試験にて、安全性及び歩行能力の改善等の有効性が確認されています。

－　会　社　概　要　－
　社　名：ＢｉｏＭａｒｉｎ　Ｐｈａｒｍａｃｅｕｔｉｃａｌ　Ｉｎｃ．
　所在地：１０５　Ｄｉｇｉｔａｌ　Ｄｒｉｖｅ，Ｎｏｖａｔｏ，ＣＡ　９４９４９，Ｕ．Ｓ．Ａ．
　代表者：ＣＥＯ　Ｊｅａｎ－Ｊａｃｑｕｅｓ　Ｂｉｅｎａｉｍｅ
　設　立：１９９７年
　従業員数：４１０名（２００７年２月現在）
　事業内容：医薬品の研究開発、製造販売

［主な製品］　Ａｌｄｕｒａｚｙｍｅ（ムコ多糖症Ｉ型治療薬）
　　　　　　　　Ｎａｇｌａｚｙｍｅ（ムコ多糖症ＶＩ型治療薬）

バイオＶＢ浮上へ正念場（上）創薬事業成果なお時間、アンジェスに光、後続は見えず

バイオＶＢ浮上へ正念場（上）創薬事業成果なお時間、アンジェスに光、後続は見えず

　医薬品開発のアンジェスＭＧによる遺伝子治療薬開発が最終段階に達し、国への承認申請が視野に入った。承認されれば国内バイオベンチャーにとって初のケースだ。開発遅れの暗いトンネルが続いたバイオＶＢの先行きに一筋の光明が差した形だが、後続企業の姿は見えない。多くのバイオＶＢにとっては正念場が続いている。
　アンジェスは一月十一日、閉塞（へいそく）性動脈硬化症の治療を目的にした遺伝子治療薬で「有効性評価に必要な症例登録数を達成した」と発表した。同治療薬は医薬品の承認申請に必要な三段階の臨床試験の最終段階にある。症例登録数の達成はデータを解析して国に承認申請することが可能になったことを意味する。
　今夏にも解析結果が判明する見通し。成功すればアンジェスにとっての大きな節目だが、これに続く事例が見えてこないのが国内バイオＶＢの厳しさを物語る。
　アンジェスの発表直前の一月初旬。そーせいグループの幹部は開発拠点がある英国と結んだ回線で激論を交わしていた。
　「株価が急落したらどうする」
　「資金不足になれば元も子もないじゃないか」
　議案は新株予約権の発行による資金調達。同社は今年、がん性突出痛緩和剤の開発が終盤に入る可能性がある。開発費が不足する懸念と、発行済み株式数増加による一株価値の希薄化で株価が下落するリスクを巡って意見が割れた。
　議論の末、新株予約権の発行で三十億―四十億円を調達することを決断。資金面での当面の不安は払拭（ふっしょく）したが、発行済み株式数は約一八％増える。「全力を尽くして失敗したなら仕方がない」という前川裕貴副社長の言葉にリスクの大きさがにじむ。
　がん治療・診断薬開発のオンコセラピー・サイエンスや慢性動脈閉塞症治療薬のＬＴＴバイオファーマも設立から四年以上たつが、創薬事業で製品化のメドは立っていない。ＬＴＴバイオは創薬事業の遅れから、事業の多角化を巡って経営が混乱した。
　先が見えつつあるアンジェスからも強気の発言は漏れない。二〇〇二年の上場時には「〇五年にも製品化」を宣言しており、既にスケジュールは二年遅れている。この間に業績低迷などで投資からの評価を下げてきたことが経営陣を慎重にさせる。
　医薬品を開発する「創薬ベンチャー」は、開発した薬を直接販売したり製薬会社に開発権や販売権を供与する。成功すれば百億円規模の売上高が期待できるが、製品化までは開発費がかさみ赤字が先行する。アンジェスも〇六年十二月期まで五期連続連結最終赤字だ。
　米国ではアムジェンやジェネンテックなど医薬品開発の成功で株式時価総額が十兆円規模に達した企業もあるが、創薬は「ゴール（開発の成功）するまで先のことは分からない」（アンジェスの山田英社長）。アンジェス以外に臨床試験第三段階の具体的作業に入った国内ＶＢはない。
　第二段階以前の医薬品が製品化できるかには不透明な要素が多い。関連企業の上場が相次いだバイオブームから約三年。結果を残せる企業と取り残される企業の二極化が進む可能性も出始めた。（2/27日経新聞）

先進国初の遺伝子薬、夏に有効性判明、アンジェスＭＧ

動脈硬化症で評価中

　創薬ベンチャーのアンジェスＭＧが開発している遺伝子治療薬が、臨床試験の最終段階を迎えている。薬として認められれば、遺伝子そのものが薬となる先進国初の事例になる。上場以来赤字が続く同社だが、日本を代表するバイオベンチャーの成否は日本のバイオ産業の行方にも影響を与える。山田英社長に見通しなどを聞いた。

　――遺伝子治療薬の開発が最終段階だ。
　「肝細胞増殖因子（ＨＧＦ）を作る遺伝子が、閉塞（へいそく）性動脈硬化症の薬として有効かどうかを評価中だ。評価に必要な症例登録数は一月までに確保した。糖尿病の患者でこの病を併発し、足の切断に至りかねない患者が大勢待っている。いい結果が出るのを願っている」

　――遺伝子治療そのものは二十年近い歴史があるが、遺伝子そのものが薬として販売された例は先進国ではまだない。
　「中国で遺伝子治療薬が承認されたと聞くが、日米欧ではまだだ。遺伝子治療は一九九〇年に米国で初めて実施されたものの、米国でもまだ薬として承認された例はない。当社はＨＧＦを作る遺伝子を患部近くに注射しＨＧＦを体内で増やす。遺伝子の運び屋としてウイルスを使わないため安全性は高いと思う」

　――当初の目標症例数は百二十人だった。
　「評価の過程で薬効が非常に良ければ、当初の計画数よりも少ない症例数で効果が分かる」

　――結果が判明するのはいつか。
　「六―八月ごろだろう。結果が良ければ、薬としての製造販売承認申請を厚生労働省にする準備に入る」

　――もし有効でないという結果が出たら。
　「症例の数を増やして評価を続ける。有効でないリスクもある」

　――市場規模はどのぐらいになりそうか。
　「患者は国内で一万人はいる。薬価次第で市場規模は変わる」

　――海外からの導入品を自社販売する意向も表明した。
　「ＨＧＦは第一製薬を通じて販売するが、米バイオマリン・ファーマシューティカルから導入する、先天性代謝異常疾患『ムコ多糖症ＶＩ型』の治療薬『ナグラザイム』は当社が販売する。子供がかかる病気で、この薬に対する親御さんの思いは強い。個人で輸入して使っている患者もおり、国内で認可されれば医療コストが劇的に下がる」

　――赤字脱却のメドはついたか。
　「『ナグラザイム』は販売ノウハウを蓄積する意味は大きいが、業績への寄与は小さい。ＨＧＦが国内で発売されば赤字は縮小するが、初年度で黒字転換は無理。海外でもＨＧＦが発売されるタイミングぐらいか」

　――米バイオベンチャーの代表アムジェンは時価総額が十兆円に近く、武田薬品工業の時価総額を上回るまでに成長した。日本のバイオベンチャーはさえない。
　「日本のバイオ産業も実績を出さないと評価されない時期に入った。当社がその典型。責任は重いと感じている」

（2/16日経産業新聞）

ムコ多糖症治療薬、国内治験実施せず申請の方針

アンジェスが導入したムコ多糖症治療薬、国内治験実施せず申請の方針

　アンジェスMGは2007年2月13日、06年12月期の決算説明会を開催した。この中で同社の山田英社長は、開発中のムコ多糖症治療薬を、国内での治験を実施することなく承認申請できる見通しであると発言した。（2/15日経BJ）

アンジェス、新たなHGF医薬特許が成立

新たなHGF医薬特許が成立（日本）
－難治性の糖尿病性末梢動脈閉塞疾患が対象－

当社は、日本においてHGF遺伝子による糖尿病性虚血性疾患を対象とする医薬用途特許が成立し、本日、特許公報(特許第3877148 号）が発行されたことをお知らせします。

当社は、先に「HGF遺伝子を含む発現ベクターを有効成分とする、筋肉内投与用、動脈疾患治療薬」に関する基本特許を出願し、日米欧などにおいて特許登録を受けております。
一方、糖尿病を併発または原因とする虚血性疾患においては血管新生が起こりにくく、一層予後不良であることが知られていることから、難治性の糖尿病性末梢動脈閉塞疾患に対するHGF遺伝子の有効性も別途検討し、国際特許出願いたしました。
その結果、日本、中国、豪州において特許登録となり、米国、カナダ、欧州、韓国、台湾などにおいても出願中です。
なお、糖尿病患者数に関しては、厚生労働省が実施した糖尿病実態調査によると、国内の糖尿病が強く疑われる人は約740万人、糖尿病の可能性を否定できない人を合わせると約1,620万人と推計されております（2002 年）。

本特許は、HGF遺伝子治療の開発プロジェクトを強力にサポートするものであり、当社は海外開発も念頭に置いた、一層の特許網強化を進めてまいります。（2/7）

ムコ多糖症治療薬、国内販売へ――闘病の裕斗ちゃん両親ら大喜び

ムコ多糖症治療薬、国内販売へ　闘病の裕斗ちゃん両親ら大喜び
「うれし涙流した」　認可で自己負担大幅軽減

　先天性の難病「ムコ多糖症」と闘う秋山裕斗ちゃん（５つ）＝総社市久代＝が米国からの輸入に頼っている治療薬を、大阪の製薬会社が早ければ１年後に国内販売することが２２日分かり、両親や支援関係者が喜んでいる。

　治療薬を販売するのは遺伝子医療品開発の「アンジェスＭＧ」社。米企業が開発した商品を取り扱う。厚生労働省の国内販売認可には、事務処理などに通常１年以上かかるが、希少疾病用医薬品に指定できれば、優先的に審査される可能性もあるという。

　ムコ多糖症の治療薬は現在、国内では未承認で、父親の武之さん（４１）が昨年１１月から月約４００万円をかけ米国から個人輸入していた。地域住民らがカンパを募るなどして支援しているが、認可されれば自己負担は大幅に減るとみられる。

　武之さんはこの日、全国の患者関係者でつくる「日本ムコ多糖症親の会」の顧問医から知らせを受け、「つらいことが多かったが、初めてうれし涙を流した。支援してくださった方がいてくれたからこそ」と大喜び。支援している総社商工会議所青年部会長の頼経正さん（４３）＝倉敷市昭和＝は「治療薬販売を引き受けてくれる企業探しに苦戦していたので、本当によかった」と話した。

http://www.sanyo.oni.co.jp/sanyonews/2007/01/23/2007012310065898007.html

（1/23山陽新聞）

アンジェスMG、米BioMarin社からムコ多糖症6型治療薬を導入

　アンジェスMGは、2007年1月22日、米BioMarin Pharmaceutical社（以下、BioMarin社）と契約を締結し、ムコ多糖症6型治療薬「Naglazyme」（商品名、一般名：ガルスルファーゼ）の国内での開発権と販売権を導入したと発表した。契約に基づき、アンジェスMGはBioMarin社に契約一時金とマイルストーン、売上高に応じたロイヤルティを支払う。

（1/23biotechnology japan）

アンジェスが続伸「難病治療薬を販売」と伝わる

＜マザーズ＞アンジェスが続伸――「難病治療薬を販売」と伝わる

４営業日続伸。前週末比３万1000円高の84万1000円まで上昇する場面があった。21日付の日本経済新聞が「米バイオマリン・ファーマシューティカル（カルフォルニア州）と提携し、米社が開発した子供の難病治療薬を日本で販売する」と報道。22日寄り付き前にはアンジェスが正式発表しており、業績改善につながるとみた投資家の買いが入っている。
　米社から導入するのは先天性代謝異常疾患「ムコ多糖症６型」の治療薬「ナグラザイム」。報道によると、１―２年での商品化を目指し、自社で販売を手掛ける初の商品となるという。いちよし経済研究所の山崎清一主席研究員は「国内患者は数人のため利益の額は限られるが、早期に利益を確保する手段としては有効。自社販売の実績づくりとしても意味がある」と分析。株価水準については「過熱感はないが、ほぼ妥当な水準」とみていた。

（1/22日経ニュース）

創薬ＶＢのアンジェス、難病治療薬を販売へ・米社と提携

創薬ＶＢのアンジェス、難病治療薬を販売へ・米社と提携

　遺伝子医薬品開発のアンジェスＭＧは米バイオマリン・ファーマシューティカル（カリフォルニア州）と提携し、米社が開発した子供の難病治療薬を日本で販売する。1―2年以内の商品化を目指す。アンジェスが自ら販売を手掛ける初の商品となる。
　米社から導入するのは先天性代謝異常疾患「ムコ多糖症６型」の治療薬「ナグラザイム」。有害物質の蓄積が骨変形、角膜混濁、心弁膜障害などを引き起こす病気で幼児で発症する。有害物質の分解酵素が遺伝子の欠損でできないのが原因で、治療薬はこの酵素を外から補充する。
　これまで骨髄移植しか治療法がなく、骨髄提供者確保や拒絶反応などのリスクがあった。国内では数人しか患者がいない難病のため、アンジェスは欧米での臨床試験データをもとに厚生労働省から早期に販売承認を得たい考え。
　アンジェスは販売ノウハウを蓄積し、ほかの難病治療薬なども順次販売する方針。同社は肝細胞増殖因子（ＨＧＦ）を遺伝子治療薬として開発中で、国内では臨床試験の最終段階にある。ＨＧＦは市場規模が大きいため、提携先の第一製薬を通じて販売する。（1/20日経ニュース）

アンジェスが人気化

11日にHGF国内Ph3の患者登録が目標に到達したと発表。モルガンの投資判断格上げもあって、先週末から人気化する状況となっている。なお、モルガンではバイオテクノロジーセクターの投資判断についても「インライン」から「アトラクティブ」に引き上げ、本日の支援材料にもつながる格好。

（1/15フィスコ）

アンジェスが続伸、モルガンは業界投資判断を引き上げ

アンジェスMGが続伸している。モルガンスタンレー証券がバイオテクノロジー業界の業界判断を「インライン」から「アトラクティブ」に引き上げたことを材料視した。

同証券では２００６年に失った信頼回復と将来期待の拡大により、投資家の関心が高まると予想。そーせいグループ、アンジェスの順で推奨するとしている。

（1/15ロイター）

アンジェス、商い伴い反発

アンジェス、商い伴い反発（新興市場）

　◇ジャスダックは日経ジャスダック平均株価が反発。大型株の上昇につられ、この日の高値で引けた。マクドナルドや日本マイクロなど好業績銘柄が買われた。ただ新興市場の商いの中心は東証マザーズで、売買代金は千百億円強と十二月二十一日以来の規模だった。ＧＣＡが上場来高値を更新、日本Ｍ＆Ａも買われた。ヘラクレスはスターマイカが続伸。
　◇遺伝子医薬品開発のアンジェスが商いを伴って反発。遺伝子治療薬の臨床試験で、有効性の評価に必要なデータ収集が終わったと十一日に発表したことが材料になった。いちよし経済研究所の山崎清一首席研究員は「年内に承認申請する確度が高まった」と評価。株価については「短期資金も流入し、しばらくは荒い値動きになりそう」とみていた。（1/13日経新聞）

アンジェス ＭＧが大幅反発、HGF遺伝子治療薬臨床試験で症例登録数を達成

（15:00）アンジェス ＭＧ が一時、前日比7万5000円（11.87％）高の70万7000円まで上昇して大幅反発。前日11日にHGF遺伝子治療薬の国内臨床試験において有効性評価に必要な症例登録数を達成したと発表。これにより早期の新薬承認申請につながるのではといった期待感から買いが優勢となっている。（1/12テクノバーン）

アンジェスＭＧが大幅反発、HGF遺伝子治療薬臨床試験で症例登録数を達成

（12:38）アンジェス ＭＧ が一時、前日比7万5000円（11.87％）高の70万7000円まで上昇して大幅反発。 前日11日にHGF遺伝子治療薬の国内臨床試験において有効性評価に必要な症例登録数を達成したと発表。これにより早期の新薬承認申請につながるのではといった期待感から買いが優勢となっている。（1/12テクノバーン）

アンジェスＭが急反発、遺伝子治療薬の国内臨床試験で有効性評価に必要な症例登録数を達成

（10:53）医療ベンチャーのアンジェスＭＧが急反発。一時７万５０００円高の７０万７０００円まで買われている。同社は１１日、ＨＧＦ遺伝子治療薬の閉そく性動脈硬化症を対象とする第３相臨床試験（最終段階）の試験で、症例登録数が有効性評価に必要な例数まで達したと発表、材料視された。 また、モルガン・スタンレー証券は１２日付サマリーで同社のレーティングを「オーバーウエート」に、目標株価も６２万円から７６万円に引き上げた。（1/12株式新聞社）

（09:37）買い気配から。モルガンによる格上げが材料視されているようだ。アンジェスは11日、ＨＧＦ遺伝子治療薬の国内臨床試験において、有効性評価に必要な症例登録を達成したと発表している。モルガンではポジティブとの評価、リスクをとって買う時期としており、投資判断を「Equal-weight-V」から「Overweight-V」へ引き上げ、目標株価についても62万円から76万円に引き上げたもよう。（1/12フィスコ）

アンジェスが大幅高、アナリストも高評価

１２日アンジェスが大幅高、アナリストも高評価

　アンジェスＭＧ（マザーズ）が大幅高。同社が前日に、国内ＨＧＦ遺伝子治療薬の閉そく性動脈硬化症を対象とする第３相臨床試験を進めているが、症例登録数が有効性評価に必要な例数に達したと発表したことが好感されている。今後有効性の検証を実施し、承認申請に進む見通し。野村証券では投資判断「２」を継続。リポートでは「先進国初の遺伝子治療薬の承認取得に向けて、着実に前進している点はポジティブに受け止められる」などとしている。モルガンスタンレー証券では投資判断を「イコールウェイト」から「オーバーウェイト」に引き上げ、目標株価を７６万円としている。（1/12ラジオNIKKEI）

新興市場前引け・３市場とも小反発――相場全体の上昇につれ高

　12日前場の新興企業向け株式市場で主要株価指数はそろって小幅に反発した。日経平均株価の急伸を受けた株式相場全体の地合い好転を受け、新興市場銘柄にも買いが波及した。もっとも軒並み高となっている東証１部銘柄に比べると上値は重く、引き続き安い水準で推移している時価総額上位銘柄や直近上場銘柄も目立つ。相対的な値動きの鈍さを嫌気した敬遠ムードはなお強いようだ。

　ジャスダックでは大崎エンジが売買を伴って大幅続伸。マクドナルド、スパークス、アーク、アストマクス、岡本硝子、ヒップ、日本マイクロ、竹内製作所、プロパストが買われ、資産売却益の計上を発表した中央物産は値幅制限の上限（ストップ高）水準で買い気配。半面、楽天、イートレード、テレウェイヴ、オプトが売られている。ＪＣＯＭは横ばい。主力株で構成するＪストック指数は小反発。

　マザーズではＧＣＡ、日本Ｍ＆Ａ、ネットエイジ、ＣＣＩ、ディーエヌエが買われ、ファーマＦ、アンジェスが大幅高。イントランス、ソースネクス、ＡＣＣＥＳＳ、東京一番が売られた。サイバーは横ばい。

　ヘラクレスではスターマイカ、ＺＥＮＴＥＫ、Ｔ＆Ｃ、大証が買われ、ハドソンが急伸。ＡＳＳＥＴが反落し、タボリナクス、イーシステム、ｅＢＡＳＥが売られた。ダヴィンチは横ばい。(1/12日経ニュース）

＜マザーズ＞アンジェスが急伸

＜マザーズ＞アンジェスが急伸――治療薬進展、モルガンは目標・判断上げ

（10時50分、コード4563）急伸。買い気配で始まり高い水準で寄り付いた後、前日比７万5000円高の70万7000円まで上昇した。70万円台を付けたのは昨年４月以来。前日11日に「ＨＧＦ遺伝子治療薬の国内臨床試験で、有効性評価に必要な症例登録数を達成した」と発表したことが買い材料。同治療薬は今年中に最終結果が得られ、国内申請にこぎ着けるとの見方もあり、先行き期待を背景にした買いが膨らんでいる。
　前日の発表を受け、モルガン・スタンレー証券が12日付のリポートで投資判断を３段階中最上位の「オーバーウエート」に一段階引き上げ、目標株価を従来の62万円から76万円に引き上げたことも買いに弾みを付けているようだ。（1/12日経ニュース）

アンジェスのＰｈ３薬が必要症例登録数に到達

アンジェスのＰｈ３薬が必要症例登録数に到達

　アンジェスＭＧ（マザーズ）は１１日、国内ＨＧＦ遺伝子治療薬の閉そく性動脈硬化症を対象とする第３相臨床試験を進めているが、症例登録数が有効性評価に必要な例数に達したと発表した。今後有効性の検証を実施し、承認申請に進む見通し。（1/11ラジオNIKKEI）

アンジェスＭＧはＨＧＦ医薬特許成立がバイオ人気刺激し続伸

　アンジェスＭＧ（４５６３・Ｍ）は、寄り付きの４０００円安から切り返し８０００円高の６４万８０００円と４営業日続伸となっている。前日にＨＧＦ遺伝子による心筋症を対象とする医薬用途特許（特許第３８６５６３２号）が成立したことを発表しており、全般相場の調整局面入りとともに逆にディフェンシブ関連のバイオ株人気を高めている。ＨＧＦ遺伝子は、同社が開発した国産初の遺伝子治療薬で、血管新生作用を有するＨＧＦを産生する遺伝子を疾患部位に投与することで症状の改善を図る。２００４年３月から第一製薬と提携し、日本と米国で末梢性血管疾患を対象とする第Ⅲ相・第Ⅱ相臨床試験、虚血性心疾患を対象に米国で第Ⅰ相臨床試験を進めてきたが、今回は心筋症を対象に特許が成立、開胸手術を伴わない新たな治療方法も提供するもので、今後のＨＧＦ遺伝子治療の開発プロジェクトを強力にサポートするとしてる。株価は、この臨床試験の遅れから昨年１０月に上場来安値に迫る３６万円まで突っ込んだ。ただその後の臨床試験の進捗やマイルストーン収入増加、赤字幅小幅減少の業績修正などから大きくリバウンドする展開となっている。今回の特許成立で本来の創薬ベンチャー人気を再燃させ、一段の戻り相場展開につながりそうだ。（1/11会社四季報投資情報）

アンジェス、心筋症分野で医薬特許が成立

アンジェスMG（マザーズ）は10日、日本においてＨＧＦ遺伝子治療薬による心筋症を対象とする医薬用途特許が成立したと発表した。ＨＧＦの血管新生作用に加え、繊維化減少作用に基づき心筋症を治療するもの。エコー（超音波画像診断装置）で観測しながらカテーテルなどを用いてＨＧＦ遺伝子を心筋に投与することも可能であり、開胸手術を伴わない心筋症の新たな治療方法も提供できるという。心筋症とは原因不明の心筋の変化により心臓のポンプ機能が低下し、動悸、息切れ、呼吸困難などの症状が表れる疾患。現状では対症療法以外に有効な治療方法が確立していない。（1/10ラジオNIKKEI）

アンジェスM　皮膚がんの一種である進行期メラノーマの治療薬と見込まれる「アロベクチン7」の、フェーズ3臨床試験が始まったと5日に発表した。2010年までに上市予定で、その後同社は欧米での売上高に応じてロイヤルティー収入を得る。（1/9株式新聞社）

アンジェスＭＧ、米Ｖｉｃａｌ社による遺伝子治療薬の第ＩＩＩ相臨床試験を開始

アンジェスＭＧ、米Ｖｉｃａｌ社による遺伝子治療薬の第ＩＩＩ相臨床試験を開始

　米国Ｖｉｃａｌ社は、遺伝子治療薬Ａｌｌｏｖｅｃｔｉｎ－７（Ｒ）の第ＩＩＩ相臨床試験（以下、本試験）を準備していましたが、この度、第１例目の症例に対して治験薬が投与され、同試験が開始されました。本試験は、ステージＩＩＩもしくはＩＶの再発進行期メラノーマで化学療法を受けていない患者を対象としており、Ａｌｌｏｖｅｃｔｉｎ－７（Ｒ）が同領域の第一選択薬になることが期待されております。

　当社は、Ａｌｌｏｖｅｃｔｉｎ－７（Ｒ）の欧米等での売上高に応じたロイヤリティを受取る権利を保有しており、同プロジェクトから得られる収入が、当社の将来の収益の柱になることを期待しております。

　Ｖｉｃａｌ社の事業統括担当上級副社長Ｒｏｂｉｎ　Ｍ．Ｊａｃｋｍａｎ氏は、次の通りコメントしています。「我々は、従来の第一選択薬との比較試験を開始できることを大変嬉しく思います。Ａｌｌｏｖｅｃｔｉｎ－７（Ｒ）が対象とする進行期メラノーマについては、この約１５年間で、第一選択薬として承認された新薬はなく、新しい治療法が切望されています。本試験は、主要評価項目が「持続性奏功率（ｄｕｒａｂｌｅ　ｒｅｓｐｏｎｓｅｒａｔｅ）」であり、長期間に渡って収集する必要がある「生存期間」のデータを待つことなく、症例登録後の一定期間さえ経れば、試験を終了することができます。我々は、アンジェスＭＧの協力の下で、早期に症例登録を進め、この画期的な遺伝子治療薬を上市できるよう、全力を尽くしてまいります。」

　進行期メラノーマは、他に有効な治療法がない領域であり、Ａｌｌｏｖｅｃｔｉｎ－７（Ｒ）は、ＦＤＡ（Ｆｏｏｄ　ａｎｄ　Ｄｒｕｇ　Ａｄｍｉｎｉｓｔｒａｔｉｏｎ）からオーファンドラッグに指定されました。オーファンドラッグに指定されたことで、Ａｌｌｏｖｅｃｔｉｎ－７（Ｒ）は、販売承認後７年間に渡って市場独占権が得られます。

　本試験は、進行期メラノーマで化学療法の経験がない患者を対象とします。目標症例数は３７５症例で、米国内の約５０施設で試験を実施する予定です。被験者は、２：１の割合で、Ａｌｌｏｖｅｃｔｉｎ－７（Ｒ）投与群（２５０症例）、対照薬投与群（１２５症例、担当医師の選択によりｄａｃａｒｂａｚｉｎｅもしくはｔｅｍｏｚｏｌｏｍｉｄｅを投与）に無作為に割付けられます。主要評価項目は、持続性奏功率（割付後２４週後以上における奏功率）です。なお、本試験では、安全性と忍容性についても確認する予定です。

創薬ＶＢ株、底入れか

創薬ＶＢ株、底入れか――開発権供与など実績も

選別色強まり一部銘柄低迷

　医薬品候補の開発遅れなどで低迷していた創薬ベンチャーの株価に底入れ感が出始めた。十月に株価が三十万―四十万円台だったアンジェスＭＧ（４５６３）は六十万円近くにまで上昇。そーせいグループ（４５６５）の株価も十一月以降、回復基調にある。製薬会社への開発権の供与に成功するなど、ここに来て具体的な成果が上がり始めたことが、株価回復の背景にあるようだ。
　アンジェスの株価は十一月下旬から上昇に転じ、直近では五十九万円前後で推移。時価総額は六百億円台となった。背景には、末梢（まっしょう）性血管疾患治療薬の臨床試験（治験）が国内外で順調に進み、来年中の国への承認申請が見込まれることがある。
　アンジェス側は申請時期について「治験は計画通りに進行しているとしかいえない」というが、「来年中には申請するのでは」（国内証券アナリスト）との見方が多い。国の承認が下りれば、上場している日本の創薬ベンチャーとしては初めての医薬品開発の成功事例となる。
　開発費などの負担で大幅赤字が先行する研究開発段階から、ようやく刈り取りの段階に入れる。いちよし経済研究所の山崎清一首席研究員は、「承認申請を見こした買いが入っている」とみている。
　そーせいの株価も一時、二十万円を割り込んでいたが、直近では二十三万円前後まで戻している。五月に尿失禁治療薬の開発中止を発表すると株価が急落。六月二日には年初来安値の十四万円まで下げた。前立腺がん治療薬を主力開発品から除外したことの影響も大きかった。
　その後、がんによる痛みを緩和する薬剤の開発権を製薬会社に供与したり、慢性閉塞（へいそく）性肺疾患（ＣＯＰＤ）治療薬の第二相治験が有効性を示したりしたことで、株価が戻す場面もあった。ただバイオベンチャー株全体が厳しい状況にあり、本格回復には至らなかった。
　十一月下旬、ＣＯＰＤ治療薬は二〇一〇年には承認申請すると発表した後に、株価は上昇し始めた。従来の実績が見直されたことも背景にあるようだ。
　ただ、ＬＴＴバイオファーマ（４５６６）のように株価の面で取り残されている銘柄もある。同社は主力の医薬品候補だった慢性動脈閉塞症治療薬が治験の最終段階で見込んでいたような結果が得られず、開発権を供与していた製薬会社が開発を断念したことが響いている。
　自社開発に切り替えて進めているものの、現時点では製薬会社に供与している医薬品候補はない状態だ。「創薬ベンチャーを評価するポイントの一つに製薬会社への開発権供与が挙げられる。投資家は他の医薬品候補などで実績を上げられるかどうか様子見している」（中堅証券アナリスト）との指摘もある。
　創薬ベンチャーを含むバイオ関連企業はまだ黒字化していない銘柄が多く、市場の需給関係に左右されて、一つの銘柄が大きく上げると全体も上がるという構図だった。ただ、山崎氏は「最近では投資家は選別色を強めている」と話す。今後は医薬品の開発の進行や開発権の供与などの実績を着実に上げることが市場から求められている。（12/25日経金融新聞）